Великобритания первой в мире начнет применять генную терапию для лечения талассемии

image

08.08.2024 2457

Британская система здравоохранения начнет предоставлять пациентам возможность получить генную терапию Casgevy для лечения бета-талассемии, став первой страной в мире, использующей метод лечения на основе технологии CRISPR. Препарат стоимостью около 2,1 млн долларов будет производиться в Великобритании и предоставляться в семи специализированных центрах после извлечения и модификации стволовых клеток пациента.

Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) начнет применять генную терапию Casgevy, разработанную компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для лечения редкого наследственного заболевания крови – бета-талассемии. Об этом сообщила Vertex в пресс-релизе.

Британский регулятор одобрил применение Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошлого года. Это была первая в мире регистрация терапии, основанной на технологии редактирования гена CRISPR. Теперь Великобритания также станет первой страной в мире, которая начнет применять генную терапию.

Решение о применении этого метода лечения было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE, орган, который оценивает клиническую и экономическую эффективность уже одобренных британским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 англичан старше 12 лет с бета-талассемией.

Препарат стал доступен в стране с 7 августа, пишет агентство Reuters. Производство терапии будет осуществляться на территории Соединенного Королевства, а ее проведение – в семи специализированных центрах, имеющих опыт трансплантации стволовых клеток.

Официальная цена Casgevy в Великобритании составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (около 2,1 млн долл.). Однако представитель Vertex отметил Reuters, что компания не может комментировать согласованную с NHS цену.

Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и последующего введения модифицированных клеток обратно пациенту. Терапия получается только после прохождения предварительного курса лечения для подготовки костного мозга к приему новых клеток.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Игла спинальная Pencil P. 22Gx120 с проводн. МЕДАРГО

Пространство дискуссий

image
Вейпы и электронные сигареты породили новую опасную болезнь
image
Обезьяна всех болезней: почему люди до сих пор умирают от аппендицита
image
Ученые обеспокоены ростом мыслей о самоубийстве среди принимающих “Оземпик”
image
В каждом регионе придумают собственный план, как контролировать прием антибиотиков
image
С 1 сентября в школах и детсадах появятся аптечки первой помощи нового образца
image
Зачем врачей предлагают вернуть в цеха
image
Конституционный суд вынес соломоново решение об усыплении бездомных животных
image
Депутаты требуют защитить медицинских работников от насилия и агрессии

Медицинский видеолекторий

image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет
image
Синдром дырявого кишечника

PROздоровье

image
Чем кормить школьника, чтобы лучше учился
image
Эксперт Роспотребнадзора заявил о снижении патогенности коронавируса
image
Можно ли купаться в цветущей воде?
image
Найден способ улучшить работу мозга при депрессии
image
Ученые рассказали, о каких проблемах со здоровьем говорит громкий шум в голове
image
Заслуженный врач РФ рассказал о пользе утренней зарядки
image
Как приучить ребенка есть рыбу?
image
Врач объяснил, почему обязательно надо вставлять зубы ради сохранения молодости
image
Как избавить ребенка от страха перед контрольной
image
Врач объяснил, почему не нужно заправлять постель по утрам
image
Офтальмолог перечислила инфекции, приводящие к слепоте
image
Врач Агаева: не стоит класть подключённый к розетке телефон под подушку
image
Кардиолог назвал 2 главные ошибки сердечников в лечении
image
РАН: завершились доклинические исследования вакцины от рака
image
Эксперты связали низкоуглеводную диету и диабет
image
Врач развеял 4 устойчивых мифа про ветрянку

Новости

image
ВОЗ выпустила первое руководство по сокращению отходов от производства антибиотиков
image
Фармпроизводители попросили власти убрать норму об эксклюзивности данных КИ в ряде случаев
image
Локализованные иностранные фармкомпании вносили основной вклад в российский фармпром
image
Производитель отменил регистрацию одной из пролонгированных форм филграстима
image
Производители попросили Минпромторг поменять методику расчета цен на ЖНВЛП
image
Люберецкие офтальмологи спасли женщину от слепоты
image
Более 170 тыс. звонков поступило в call-центр «Стань мамой в Подмосковье» с начала года
image
Тарелка привела жителя Чехова на операционный стол к травматологу
image
Более 1000 маленьких пациентов получили медицинскую помощь в детском центре им. Рошаля
image
В столице началась кампания по вакцинации от гриппа
image
Собянин: Москва расширяет возможности для применения роботической хирургии
image
Минздрав предложил ускорить регистрацию не локализованных в России препаратов
image
Минфин разработал правила участия в госзакупках
image
Новейшие подходы в ЭКО: современные технологии для достижения беременности
image
Сергей Собянин открыл обновленный лечебный корпус больницы имени Вересаева
image
Главный диетолог Подмосковья рассказала, как «поселить» в организме полезную микрофлору

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница